2018年に製薬研究でトップ7の動向

 

厳しい経済と技術環境で競争するために絶えず増加する圧力の下なので、製薬およびバイオテクノロジー企業は、継続的に先にゲームの滞在する彼らのR&Dプログラムに革新しなければなりません。

外部の技術革新は異なる形で来て、異なる場所で発生 - 大学の研究室から、非公開のベンチャーキャピタルが支援するスタートアップや医薬品開発業務受託機関(CROは)へ。 のは、2018年以降に「ホット」になります最も影響力の研究動向のいくつかを検討しましょう、と革新を駆動するキープレーヤーのいくつかをまとめたもの。

昨年BioPharmaTrendをまとめると  、いくつかの重要な傾向 、すなわち、バイオ医薬品業界に影響を与えることを:遺伝子編集技術(主に、CRISPR / Cas9)のさまざまな側面の前進を。 免疫腫瘍学の領域(CAR-T細胞)における魅力的な成長。 microbiomeの研究にますます注力しています。 精密医学深め関心。 抗生物質の発見で、いくつかの重要な進歩。 薬物の発見/開発のための人工知能(AI)程度成長して興奮。 医療大麻の分野における論争のが、急成長。 そして技術革新と専門知識にアクセスするためにR&Dアウトソーシングモデルに従事する上の医薬品の継続的な焦点。

以下は、研究のいくつかのより多くの活性領域を持つこの口コミの継続がリストに追加され、上に概説動向に関するいくつかの拡張解説 - 該当する場合。

製薬およびバイオテクノロジーによって人工知能(AI)の1採択

最近はAIの周りのすべての誇大宣伝で、医薬品の研究では、この傾向に誰を驚かすることは困難です。 しかし、AI駆動型の企業が実際に研究パートナーシップとの共同プログラムの多くで、大手製薬会社や他の主要な生命科学のプレイヤーとトラクションを取得を開始点に留意する必要がある-  ここで 重要な取引のリストは、これまでのところで、  ここで 簡単なレビューです過去数ヶ月にわたる「AI創薬のための」空間でのいくつかの注目すべき活動の。

AIベースのツールの可能性は現在、創薬と開発のすべての段階で調査している - 研究データマイニングからおよび新規リード化合物および薬剤候補を思い付く支援し、その性質やリスクを予測し、標的の同定と検証を支援します。 そして最後に、AIベースのソフトウェアは現在、興味のある化合物を得るために、化学合成を計画するのを支援することができます。 AIはまた、前臨床および臨床試験を計画し、生物医学と臨床データを分析に適用されます。

ターゲット創薬を超えて、AIは、表現型創薬プログラムでは、例えば、他の研究分野に適用される - ハイコンテンツスクリーニング法からのデータを分析します。

小分子薬物の発見にAI主導の新興企業の主要な焦点では、生物学的製剤の発見と開発のために、このような技術を適用する際の関心もあります。

2.創薬探査のための化学のスペースを拡大

数多くの最適化、検証、テストの段階を経由して - 成功した薬(めったに彼らはしかし、この旅を生き残るない)への旅に乗り出すはずの始点分子の同定 - 任意の小分子薬剤発見プログラムの重要な部分を探査ヒットしました。

ヒット探査の重要な要素は、新規標的生物学を探査するために、特に、から候補を選択する分子のような薬剤の拡大と化学的に多様な空間へのアクセスです。 医薬品の手で化合物のコレクションを既存のは、小分子に基づく部分に建設されたことを考えると、既知の生物学的標的を標的新しい生物学的標的は、新しいデザインと新しいアイデアを必要とするのではなく、過度に同じ化学的性質をリサイクル設計しています。

このニーズに続き、学術研究所や民間企業がはるかに一般的な製薬会社の化合物のコレクションで利用可能なものを超えた化学物質のデータベースを作成します。 例としては、166,4億分子とを含む仮想分子のGDB-17データベース含む  FDB-17  までの17個の重原子を有する万人10の断片のような分子; ZINK  -立体230万人が、ドッキングのために準備フォーマットを含む7.5億分子を含む仮想スクリーニングのための市販の化合物の遊離データベース、。 そして、エナミンによって合成アクセス容易に入手できる(REAL)化学空間の最近の開発-を経由して検索可能6.5億分子  実空間ナビゲータ ソフトウェア、および  検索可能3.37億分子 EnamineStoreで(類似性によって)。

ヒット探査のための新しい薬物様化学スペースにアクセスするための別のアプローチは、DNAにコードさライブラリー技術(DELT)を使用しています。 DELT合成の「スプリット・アンド・プール」性質のため、それはコストと時間効率の良い方法で、化合物の膨大な数(化合物十億に数百万)を作ることが可能となります。 ここでは 、歴史的背景、概念、成功、制限に関する洞察力のレポート、およびDNAにコードさライブラリー技術の未来があります。

3.小分子でRNAを標的

これは、継続的に成長して興奮して創薬空間でのホットトレンドである:不確実性も高いが、学者、バイオテクノロジーベンチャーと製薬会社は、RNAのターゲティングについて、ますますアクティブになっています。

生物において、  DNAは、 の情報を格納する  、タンパク質 合成及び  RNAは、 リボソームにおけるタンパク質合成を導くDNAにコードされた命令を実行します。 薬の大部分は疾患の原因タンパク質を標的に向けられているが、時には病原性のプロセスを抑制するのに十分ではありません。 タンパク質は、実質的にも、不要な表現型(疾患発現)に遺伝子型の翻訳プロセスに影響を与えるので、合成された前に、以前のプロセスと影響力RNAで開始するために、スマートな戦略のように思えます。

問題は、RNAは小分子のための悪名高いひどいターゲットである - 彼らは悪い薬に適した結合ポケットにその形状を貸し、リニア、しかし不器用倍、ねじる、またはそれ自体に固執することができます。 また、タンパク質とは対照的に、彼らはそれらすべてを作るだけで4ヌクレオチドビルディングブロックの構成は、小分子によって標的に選択的に非常に類似しており、困難に見えます。

しかし、  最近の進歩の数は 、標的RNA薬剤様、生物学的に活性な小分子を開発することが実際に可能であることを示唆しています。 新しい科学的知見は、RNAのための黄金ラッシュを促した-  少なくとも十数社が プログラムは大手製薬(Biogen社、メルク、ノバルティス、ファイザー)、およびとArrakis治療薬などのバイオベンチャーを含め、それに捧げてきた  $ 38Mシリーズラウンド 2017年、および拡張治療-  初期の2018年$ 55MシリーズAを.

4.新しい抗生物質の発見

スーパーバグ - 抗生物質耐性菌の増加についての懸念があります。 彼らは世界中で70万人が死亡、毎年の責任であり、英国政府のレビューによると、この数は劇的に増加することができます - 2050年細菌による千万まで進化し、伝統的に大きな成功を収めて使用された抗生物質に対する耐性を開発し、その後になります時間と役に立ちません。

患者の簡単な例を治療するための抗生物質の無責任な処方や畜産における抗生物質の広範な使用は、驚くべき速度で薬剤に耐性それらをレンダリングする、細菌の変異の割合を加速することで、状況を危うく。

一方、抗生物質の発見は、より「経済的に実現可能な」薬の開発に比べ、医薬品の研究のための魅力のない領域でした。 それはおそらく30年以上前に導入され、最後の1を有する新規抗生物質のクラスのパイプラインの乾燥までの背後にある主な理由です。

今日では、抗生物質の発見は、何らかの有益な抗生物質の発見プログラムにお金を注ぐために医薬品を刺激規制議会の変化、およびベンチャー投資家に、より魅力的になってきているエリア-有望な抗菌薬を開発するバイオベンチャーへ。 2016年に、私たちの1(AB)は、  抗生物質、創薬の状態を検討 し、マクロライド系医薬品、Iterum治療、スペロ治療、Cidara治療、およびエンタシス治療を含め、空間に有望な新興企業のいくつかをまとめました。

特に、抗生物質の空間で、よりエキサイティングな最近のブレークスルーの1つは  Teixobactinの発見 博士キム・ルイス、ノースイースタン大学の抗菌・ディスカバリー・センターのディレクターが率いる科学者のグループによって2015年におよびその類似体。 この強力な新しい抗生物質のクラスは、それに対する細菌の耐性の発達に耐えることができると考えられています。 昨年、リンカーン大学の研究者が成功した重要な一歩を作り、teixobactinの合成されたバージョンを開発しました。

今、シンガポール眼科研究所から研究者が成功したライブマウスモデルにおける黄色ブドウ球菌角膜炎を治すことができる薬剤の合成バージョンを示しています。 teixobactinの活動の前にのみ、in vitroで証明されました。 これらの新しい知見と、teixobactinは、医師が使用することができ、薬剤になるために、開発の別の6〜10年が必要になります。

2015年teixobactinの発見以来、malacidinsと呼ばれる抗生物質の別の新しい家族がされた  初期の2018年に明らかにしました。 この発見は、まだ初期段階にあり、かつほぼ同じteixobactin上の最新の研究成果として開発されていません

5.表現型スクリーニング

画像のクレジット:  SciLifeLab

2011本の著者でデイビット・スウィニーとジェイソン・アンソニーは、  その調査結果の結果を発表した ファースト・イン・クラスの低分子薬のかなり多く、実際に標的-よりも、表現型スクリーニングを使用して発見されていた事実を発表1999年から2008年の間に発見されたか、新薬についてベースのアプローチ(28の承認薬対17、それぞれ) -と、それはそれは述べ期間にわたって主要な焦点となっていた目標に基づいたアプローチだったことを考慮しても、より顕著です。

この影響力の分析は、2011年以来、表現型の創薬パラダイムのルネサンスをトリガ-製薬業界ではと学界の両方で。 最近、ノバルティスの科学者が、  審査実施し 、この傾向の現在の状態をと製薬研究機関は、表現型のアプローチでかなりの難題に直面しながら、結論に達した、ターゲットベースのスクリーン数の減少とにおける表現型のアプローチの増加があります過去5年間。 おそらく、この傾向はこれまで2018年を超えて継続します。

重要なことは、単に表現型およびターゲットベースのアプローチを比較を超えて、一次細胞、患者の細胞、共培養、および3D培養に不死化細胞株から行くような、より複雑な細胞アッセイに向けた明確な傾向があります。 実験はまた、ますます高度化して観察細胞内区画の変更、単一細胞分析、さらには細胞イメージングに向かって、単変量読み出しをはるかに超え起こっています。

6.オルガン(本体) - オン・チップ

生きている人間の細胞が並んマイクロチップは、医薬品開発、病気のモデリングと個別化医療に革命をもたらす可能性があります。 「臓器・オン・チップ」と呼ばれるこれらのマイクロチップは、従来の動物実験への潜在的な代替手段を提供します。 最終的には、完全にシステムを接続することは、創薬および薬剤候補のテストと検証のための全体の「ボディ・オン・チップ」のシステムの理想を持っている方法です。

この傾向は現在、創薬と開発空間で大したことであり、我々はすでに、最近では「オルガン・オン・チップ」パラダイムの現在の状態とコンテキストをカバーしている  ミニレビュー.

懐疑論の多くは、いくつかの6-7年前に、フィールド上の視点は、熱狂的な採用により連接されたときに存在している間。 今日は、しかし、批評家は完全な隠れ家にあるように見えます。 規制や資金提供機関はしているだけでなく、  コンセプトを採用し、それは今、ますますされ  採用 医薬品および学界の両方によって薬物研究プラットフォームとして。 2ダース以上の器官系では、オンチップシステムで表現されています。 それについての詳細を読む  ここで.

7. Bioprinting

、間違いなく、医学の将来をヒトの組織や臓器をbioprintingの面積が急速に発展し、それがあります。 初期の2016年に設立され、  Cellinkは 生命と人間の細胞の成長を可能にし、液体- 3D印刷可能bioinkを提供する世界で最初の企業の一つです。 主に医薬品や化粧品をテストするため、鼻と耳-現在、同社は、身体の部分をbioprints。 それはまた、肝臓などの人間の臓器から細胞を用いて「遊ぶ」ために研究者を可能にキューブを出力します。

Cellink最近CTIバイオ実質的に癌研究や、創薬の面積を進めるためには、癌組織の生産に特化フランスの医療技術会社と提携。

若いバイオテクノロジーのスタートアップは、本質的に、患者の癌細胞のサンプルとCellinkのbioinkを混合することにより、癌腫瘍の3DプリントレプリカにCTIをするのに役立ちます。 これは、特定の癌のタイプに対する新規治療法を識別するのに研究者を支援します。

生体物質を印刷するための3D印刷技術を開発し、別のバイオテクノロジー・スタートアップ-オックスフォード大学のスピンアウト会社、OxSyBio、  単に安全な£10mの シリーズでの資金調達。

3Dのbioprintingは非常に有用な技術ですが、それが印刷されたオブジェクトの唯一の初期状態を考慮するため、それは、静的および無生物です。 より高度なアプローチは、外部刺激が課される時間的にその形状または機能を変化させることができる、それらをレンダリング、プリントバイオオブジェクト(SO「4Dのbioprinting」と呼ばれる)で第四の次元として「時間」を組み込むことです。 ここでは の4D bioprinting上の洞察に満ちたレビューです。

閉会の視点

でも、今説明したトップトレンドのそれぞれに深いダイビングせずに、それはAIが、アクションの増え続ける参加されることが明らかになるはずです。 バイオ医薬品のイノベーションのすべてのこれらの新しい分野は、ビッグデータ中心となっています。 自身でこの状況はAIが継続的に進化を受けて、複数の分析と数値のツールを備えていることを、話題のこの報道に追伸として、また注目し、AIのための卓越した役割を前兆。 薬物の発見および早期開発のAIのアプリケーションは特定可能か分かりそうでない場合は原因と結果を結ぶ隠れたパターンや推論をしませ暴くを対象とした大部分のためのものです。

このため、医薬品の研究で採用されているAIツールのサブセットは、「機械知能」や「機械学習」のあだ名の下でより適切に落ちます。 これらは両方の分類と統計的学習方法のように、人間の指導監修、または人工ニューラルネットワークの様々なタイプの実装のように、その内部の仕組みに監視なしすることができます。 言語と意味処理及び不確実な(またはファジー)推論のための確率論的な方法も有用な役割を果たしています。

これらの異なる機能は、「AI」の幅広い学問分野に統合することができる方法を理解することは、すべての利害関係者が引き受けるべきで困難な作業です。 説明と明確化を探すために最高の場所の一つは  、データ・サイエンス中央 ポータルと定期的にヴィンセントグランビル、によって特にブログの記事  違い解明 傾いAI、機械の間、深い学習、および統計情報を表示します。 全体が並ん又は前方任意のバイオファーマ傾向の維持の必須成分であるとしてAIのインおよびアウトに精通になっ。


ポスト時間:月 - 29から2018

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